Remédio para pacientes com atrofia muscular espinhal é entregue pela primeira vez em MT | Mato Grosso

Com a inclusão do composto no SUS, pacientes podem retirar o remédio gratuitamente na Farmácia Estadual com indicação médica. Anteriormente, o medicamento era adquirido somente através de uma ação judicial ou de forma particular.

A primeira paciente a receber o remédio no estado foi uma criança, de 3 anos, de Várzea Grande, região metropolitana de Cuiabá. A menina foi diagnosticada com AME e necessita do medicamento para frear o avanço da doença e ajudar na parte motora.

Para retirar o remédio na farmácia, o paciente precisa ter receita médica e passar por avaliação com neurologistas no Centro de Reabilitação Integral Dom Aquino Corrêa (Cridac), em Cuiabá. Após isso, o paciente é encaminhado para a farmácia e realiza o cadastro.

No local, o processo é avaliado e, se deferido, é solicitado o medicamento ao Ministério da Saúde. Assim que o remédio chega, a equipe da Farmácia entra em contato com os responsáveis pelo paciente para agendar a retirada do composto na unidade de saúde.

Além do risdiplam, o medicamento Spinraza também foi incorporado ao SUS, em 2019, para tratar o tipo 1 da AME. Um terceiro remédio, o Zolgensma, que é considerado o mais caro do mundo, foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para ser utilizado durante o tratamento em 2020. Depois, ele foi incorporado ao SUS em dezembro de 2022.

O bebê Adrian Emanuel Goy, de 1 ano, morreu após sofrer uma parada cardíaca em janeiro deste ano, em Cuiabá. Ele tinha AME e precisava tomar o Zolgensma. Adrian foi internado logo nos primeiros meses de vida e chegou a ficar 8 meses em uma Unidade de Terapia Intensiva (UTI).

Os pais perceberam algo de errado quando o filho tinha 2 meses de vida. Uma pediatra encaminhou a criança para Cuiabá e já existia a suspeitava da doença. O processo de descoberta da doença se estendeu por mais dois meses até sair o resultado.

Desde então, Adrian enfrentou uma luta diária para continuar vivo. Enquanto esteve internado, ele já precisou ser entubado, contraiu infecções graves, teve duas paradas cardiorrespiratórias e passou por uma traqueostomia.

Outro caso é do bebê Henry Erik, de 1 ano e 2 meses, também diagnosticado com AME, em janeiro do ano passado. A mãe dele, Mariely Hekter, de 25 anos, havia criado uma vaquinha online para conseguir comprar o medicamento.

Na época, a família havia entrado com uma liminar na Justiça para conseguir o remédio pelo governo federal. O pedido foi negado pela 21° Vara da Seção Judiciária do Distrito Federal.

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara, degenerativa, que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

Varia do tipo 0 (os sintomas aparecem dentro do útero, antes do nascimento) ao 4 (sintomas surgem na segunda ou terceira década de vida). Geralmente, os bebês com o tipo 0 sobrevivem apenas alguns meses após o nascimento.

O tipo 1 se desenvolve em bebês com menos de 6 meses e é o mais grave – a maioria deles morre durante os primeiros anos de vida, geralmente como resultado de sérias dificuldades respiratórias, segundo informações do National Health System (NHS), equivalente britânico do SUS.

O tipo 2 aparece em bebês entre 7 e 18 meses e é menos grave que o tipo 1. A maioria das crianças com esse tipo vive até a idade adulta; normalmente, são capazes de sentar sem ajuda, mas não ficar em pé ou andar.

O tipo 3 costuma aparecer após os 18 meses de idade e é o tipo menos grave que afeta crianças. Geralmente, elas são capazes de ficar de pé e andar sem ajuda, mas podem ter problemas de equilíbrio, dificuldade em correr ou subir degraus e um leve tremor nos dedos. Andar pode ficar mais difícil com o passar do tempo, e as pessoas afetadas podem perder essa capacidade à medida que ficam mais velhas.

O tipo 4 afeta adultos e pode causar fraqueza nas mãos e pés, dificuldade em andar e deixar os músculos trêmulos. O problema vai piorando lentamente com o passar do tempo, mas não costuma causar problemas com a respiração ou deglutição.